Avanza la ricerca sul morbo di Parkinson: possibilit di cure associate a un enzima

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Una classe di farmaci in via di sviluppo che ha come bersaglio una forma genetica e rara di Parkinson – che rappresenta il
3 -4% dei casi – potrebbe funzionare anche nella forma pi comune e non ereditaria della malattia.

Secondo un nuovo studio, pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine, a firma del ricercatore palermitano Roberto
Di Maio della Fondazione Rimed, il gene LLRK2 – coinvolto nella malattia di Parkinson rara e bersaglio delle terapie sperimentali
-potrebbe infatti svolgere un ruolo importante anche nelle forme pi comuni e diffuse di Parkinson acquisito (Parkinson idiopatico)
.

Si tratta di una scoperta rilevante – ha dichiarato Di Maio, che ha condotto lo studio in collaborazione con l’Universit
di Pittsburgh e Upmc – che potrebbe consentire di espandere l’utilizzo di alcuni farmaci in via di sviluppo in grado di bloccare
l’attivit enzimatica di LRRK2 – pensati inizialmente solo per alcune forme di Parkinson familiare – a una ben pi vasta popolazione
di pazienti affetti da Parkinson idiopatico.

Secondo il ministero della Salute, il morbo di Parkinson colpisce 230mila persone in Italia e circa 10 milioni nel mondo,
ma ad oggi non si conoscono con certezza le cause dell’insorgere della mattia, attribuite a un insieme di fattori genetici
e ambientali. Dal 2004 per qualche passo in avanti stato fatto, grazie all’evidenza scientifica che alcune mutazioni del
gene LRRK2, in grado di inattivare l’enzima che porta lo stesso nome, sarebbero in grado di “accendere” la malattia di Parkinson
a trasmissione ereditaria in un piccolo gruppo di pazienti.

La difficolt nello sviluppo di questa ricerca risiedevano nel fatto che la proteina LRRK2 molto difficile da studiare,
perch presente in quantit estremamente ridotte nelle cellule nervose colpite dal morbo di Parkinson. Per superare questo
problema, il team coordinato da Di Maio ha progettato una “sonda” molecolare luminescente: una sorta di rilevatore di attivit
dell’enzima LRRK2 in grado di emettere segnali di colore fluorescenti quando l’enzima attivo: ci ha permesso di rivelare
i livelli di attivit enzimatica di LRRK2 all’interno dei “neuroni della dopamina”, le cellule nervose pi frequentemente
colpite dal morbo di Parkinson.

Applicando questa tecnica – spiega Di Maio – abbiamo potuto osservare che LRRK2 era altamente attivo nei neuroni della dopamina
presenti nel tessuto cerebrale post-mortem di pazienti malati di Parkinson idiopatico, in cui non stata osservata alcuna
mutazione genetica di LRRK2, ma non nel tessuto cerebrale proveniente da individui sani. Ci suggerisce – conclude il ricercatore
– che l’iperattivit di LRRK2 pu essere rilevante in tutte le persone con Parkinson, non solo in pazienti con la mutazione
del gene.

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Sorgente – ilsole24ore.com

2018-07-26T17:35:08+00:0026 Lug 2018|Feed Il Sole 24 Ore|0 Commenti

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